Malattia di Fabry: diagnosi, terapia e prospettive future

Per la malattia di Fabry sono disponibili oggi diverse opzioni terapeutiche. Il Prof. Antonio Pisani illustra le terapie disponibili e le prospettive future in un’intervista realizzata da Osservatorio Malattie Rare.
Per la malattia di Fabry il gold standard è rappresentato dalla terapia di sostituzione enzimatica (un enzima riprodotto con la tecnica del dna ricombinante che viene infuso ogni 14 giorni). Oggi però per alcuni pazienti è disponibile anche la terapia chaperonica orale, con tutti i benefici in termini di qualità di vita che la terapia orale può offrire. In futuro invece, anche la terapia genica potrà essere una possibilità concreta.

Per saperne di più visita la sezione di Osservatorio Malattie Rare dedicata alla MALATTIA DI FABRY.

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